在中国，大批淋巴瘤患者正挣扎在无药可用和望药兴叹的夹缝中。
夹缝一边是大批新药、适应症未上市的现状，另一边是医药费用超过家庭收入两倍的窘境。
湖北大学生小毕正在计划返校。影响他的不只是疫情，由于罹患间变大细胞淋巴瘤，小毕此前被迫休学。
年仅20岁的小毕身上，已经受了10次化疗、20次放疗还有一次干细胞移植，中间还有过一次复发。不到两年的时间里，他已经从“*门关”趟了好几个来回。
这种间变性大细胞淋巴瘤是T细胞淋巴瘤的一个分支。作为最凶险的分型之一，此类患者的经济负担、无好药可用的困境，即便在淋巴瘤患者群体中也是最突出的。
淋巴瘤，是死亡率最高的十大恶性肿瘤之一，中国每年新增约9.3万淋巴瘤患者，每年都有超过5万人死于这一病症。
事实上，淋巴瘤并非不治之症。从数据上看，欧美国家淋巴瘤生存率可以达到70%到80%，中国相对较低，达30%到40%左右。
在这个数据背后，除了药品可及性差异，中国的T细胞淋巴瘤患者占比远高于欧美国家也是重要原因。
一药难求
有药品苦等近10年才进入中国
淋巴瘤亚型较多，目前已知的就有70多种。其中，仅T细胞淋巴瘤就有外周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤、T淋巴母细胞淋巴瘤、间变大细胞淋巴瘤等多个亚型。
每种亚型的治疗方式和有效药物都不尽相同。这给临床诊断治疗造成了极大的干扰，超过半数医院才得以确诊。
“淋巴瘤之家”创始人顾洪飞告诉健识局，T细胞淋巴瘤发展非常快，有的患者发高烧入院，往往已经发展到了三期、四期。如果这时能及时诊断，并及时转到血液科对症抢救，患者仍有机会治愈，否则，“病人就没了”。
遗憾的是，即便确诊，目前T细胞淋巴瘤患者能够用到的相关药物也少之又少。特别是在中国，很多新药好药都没能及时上市。
图/视觉中国
数据显示，目前，全球已有80多个淋巴瘤靶向药获批，而在中国，这个数字是13个，不及全球水平的20%。
以四成以上的T细胞淋巴瘤患者都翘首期待的CD30靶向药物为例，它进入中国市场相比其在海外市场首次获批晚了近10年。
在此之前，很多病人只能冒险从海外求药。小毕就曾通过各种渠道辗转求购国内未上市的单抗药物。彼时，小毕刚刚经历了8次化疗，20次放疗，出院还不到3个月，肿瘤又复发了。
病情恶化的风险、无药可买的现实日夜悬在小毕头上。
无药可医固然绝望，比绝望更令人挣扎的是有药可治却买不到、买不起。在中国，数十万“小毕”正在历经这样的酸楚。
争取“罕见”身份
*策扶持加速药物审批
为了加快更多新药获批，顾洪飞正奔走促进部分淋巴瘤亚型进入第二批罕见病目录。“现在肿瘤药太多了，面向肿瘤的加速审评审批的‘赛道’十分拥挤。但一些淋巴瘤的亚型其实是非常罕见的，如果可以被定义为罕见病，享受罕见病药品的加速审评审批*策，相关药品获批时间可以至少再提前半年至9个月。”
前几年，顾洪飞已向国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会提交了4个罕见亚型的T细胞淋巴瘤，包括套细胞淋巴瘤(套淋)、慢性淋巴细胞性白血病(慢淋)、华氏巨球蛋白血症(华氏)和霍奇金淋巴瘤。
毫无疑问，在药品审评审批制度改革的持续推进之下，中国创新药获批上市的速度已经加快。已进入中国的13个淋巴瘤新药中，接近半数为年以来获批。
就在一个月前（8月6日），在全球已经上市9年的创新抗体偶连药物“注射用维布妥昔单抗”也在中国获批上市了。
这款以CD30为靶点的抗体偶联药物在国外已有多个适应症获批，目前在中国获批的只有两个——成人CD30阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤，以及复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤。
临床试验数据显示，该药可将复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤患者的5年生存率提升至60%，在一定程度上，改变了此类患者无药可用的局面。
实际上，维布妥昔单抗在国外已经用于一线治疗，但目前在国内获批的这两个适应症还只能用于复发患者。顾洪飞也希望，能够通过各方努力，促进维布妥昔单抗的更多适应症尽快获批，“期待中国也能够和国外同步享有一线适应症”。
图/视觉中国
好消息是，自7月1日起，《药品注册管理办法》已经正式实施，药品上市前的审评、核查和检验等环节，由“串联”改成“并联”，也就是由原来的一项一项推进，改为同时推进，这就大大加快了进程。
同时，依托突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快通道，以及明确审评时限等手段，创新药进入中国的速度只会越来越快，患者及其家庭对于新药的期盼未来将不再是奢望。
望药兴叹
医保动态调整已成救命关键
尽管药物引进的速度正在加快，但这些“救命药”获批后，药物可及性的问题仍然堪忧。
根据由淋巴瘤之家、北京病痛挑战公益基金会和香港中文大学赛马会公共卫生及基层医疗学院共同发布的《年中国T细胞淋巴瘤患者生存状况白皮书》数据显示，T细胞淋巴瘤患者主要依赖社会医疗保险，治疗自费比例较高。
其中，年T细胞淋巴瘤患者因疾病治疗而承担年度医支出平均为20.4万元，远高于年中国人均可支配收入2.8万元，为患者个人年收入均值的5倍多，约为患者家庭年收入均值的1.8倍，远远高于世界卫生组织所定义的“灾难性医疗支出”（即家庭的医疗支出等于或超过满足基本生存支出后的可支配收入的40%）而复发患者治疗负担更为突出，为未复发患者的1.8倍。
T细胞淋巴瘤患者多为青壮年男性，中位发病龄40岁，就医主要依赖基本疗保险，治疗自费比例较高经济负担重，为患者整个家庭带来失去经济支柱的高风险和经济重创；且在断药患者中，35%的患者因经济负担过重导致，此情况对于间变大细胞淋巴瘤尤为突出。
在此背景下，医保和商保都是重要补充，特别是医保，已经被很多患者及其家庭视为“救命稻草”。
近年来，在国家医保局主导之下，创新药进医保的路径已经更加通畅，时间也在缩短。特别是今年，年1月1日至年8月17日以前获批上市的新药，都可以申报加入医保目录。这给包括维布妥昔单抗在内的今年上市的大批新药提供了机会。
然而，医保基金总盘子终归是有限的，究竟谁更有资格进入医保，行业内外一直存在争议。
事实上，基本医疗保险的定位一直是“保基本”，带有福利性质，缴费人群和缴费额度都相对较低，70%以上支出还要依靠财*补贴。医保局数据显示，年财*补贴给每个居民医保参保人补贴元，以10亿参保人计算，补贴总额也超过了亿元。
面对争议，顾洪飞表示，不能简单地说，全国人民缴纳的医保是用来帮重症、罕见病病人而缓解负担的，因为常规的病人缴纳医保以后其实获得的是享受性的医保，交的费用不高，但能享受到很多医疗服务，他们在治病上的花销并不严重影响生活质量，是在可承受范围内的。而肿瘤、罕见病的病人也同样缴纳了医保，但在治病花销上的支出是灾难性的经济支出，在这种情况下，这些患者尤其需要医保帮助他们度过这个难关。因此他认为，在找到更好的解决方案之前，医保更应该以患者的生命为重，侧重扶持灾难性的医疗支出。
年世界淋巴瘤日期间，《年中国T细胞淋巴瘤患者生存状况白皮书》正式发布。顾洪飞与淋巴瘤之家希望，这些患者的生存现状能够得到更多的社会