美国血液学年会（ASH）成立于年，是全球最大的血液疾病病因及治疗的专业协会，其使命在于促进血液病研究及诊治水平的提升。年12月5日~8日，第62届ASH首次以线上形式召开，会议汇集了世界各地的血液肿瘤专家，将公布多项重磅研究结果。中国医学科学院血液病研究所的邱录贵教授和易树华教授团队将口头报告一项沙利度胺+强的松+甲氨蝶呤治疗大颗粒淋巴细胞白血病（LGLL）的临床研究，特此整理，与您共享ASH会议上的中国好声音。
邱录贵二级教授/主任医师，博士生导师中国医院（血液学研究所）
国家血液系统疾病临床医学研究中心
淋巴瘤诊疗中心主任中国医院淋巴肿瘤中心主任，天津市脐带血造血干细胞库主任主要研究方向：—淋巴肿瘤的分子遗传与发病机制和有效治疗策略—造血干细胞移植相关基础，干细胞工程主要学术任职：国际骨髓瘤工作组专家委员会成员中国抗癌协会血液肿瘤专业委会主委中国临床肿瘤学会淋巴瘤研究联盟副主席中国临床肿瘤学会淋巴瘤研究联盟副主席整合医师协会血液专业委员会副主任委员中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员天津市抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员中国医药生物技术协会精准医疗分会常委《BloodAdvances》及《中华血液学杂志》等6种核心期刊编委/常务编委发表论文余篇，SCI论文80余篇。
易树华医学博士副主任医师硕士研究生导师中国医院（血液学研究所）
国家血液系统疾病临床医学研究中心
中华医学会血液学分会第十一届委员会淋巴细胞疾病学组委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员、秘书长
中国免疫学会血液免疫分会委员
天津市抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员
天津市抗衰老协会第一届委员
天津市中西医结合学会专业委员会青年委员
.2-.9美国MDAnderson癌症中心访问学者
.9-.1美国CityofHope国家医学中心博士后
以第一作者/通讯作者发表SCI20余篇，综述10余篇。作为执笔专家参与制定《中国B细胞慢性淋巴增殖性疾病诊断专家共识（和年版）》，《套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国专家共识(年版)》及《淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症诊断与治疗专家共识（年版）》。副主编论著1部，参编论著3部。
主持国家自然科学基金2项、天津市自然科学基金、协和青年教师基金及多种横向基金。作为骨干参与国家科技支撑计划、国家自然科学基金、创新工程等5项。
E-mail:yishuhua
ihcams.ac.cn题目：ThalidomidePlusPrednisoneandMethotrexateforSymptomaticLargeGranularLymphocyteLeukemia:AProspective,Single-Center,PilotStudy
摘要编号：
汇报时间：年12月5日，周六：10:45AM
研究背景
大颗粒淋巴细胞白血病（LGLL）尚缺乏有效的标准治疗手段。研究者进行此项沙利度胺、强的松和甲氨蝶呤（TPM）联合治疗的前瞻性2期临床研究，旨在评估TPM方案用于LGLL的疗效和安全性。
研究方法
TPM方案包括沙利度胺50~mgQN，强的松0.5~1.0mg/KgQOD，甲氨蝶呤10mg/m2QW。患者共接受治疗12个月直至疾病进展或不可耐受，之后使用沙利度胺维持1年或直至不可耐受。将使用环孢素A（CsA）±类固醇激素作为历史对照，治疗剂量为CsA3~5mg/Kg/d±强的松0.5~1mg/Kg/d。研究的主要终点为完全缓解率。
研究结果
从年8月~年1月，共入组28例患者。中位随访时间为26个月。25例患者（89%）达到血液学及症状上的缓解。其中，21例（75%）达到完全缓解（CR），4例患者出现部分缓解（PR），中位最佳临床反应时间是6个月。TPM组的中位PFS未达到，3年无进展生存（PFS）率是90%，3年总生存（OS）率是92%。TPM治疗组的累积效应更佳，无论是总体缓解（OR）率（TPM89%vsCsA49%，P=0.）还是完全缓解（CR）率（TPM75%vsCsA20%，P=0.）。不良事件少见，2例患者发生1~2级恶心，1例发生3级恶心。2例患者发生1~2级便秘，1例患者发生1~2级周围神经炎。
研究结论
TPM方案的完全缓解率显著高于历史报道，且不良反应轻。目前已开展多中心临床研究，以进一步验证研究结果。
参考文献