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发表在《NatureCommunications》杂志上的一项新研究找到了一个新的CAR-T细胞疗法靶点，对急性髓性白血病(AML)有着相当好的治疗潜力，同时，在小鼠实验中也未发现比较强烈的治疗副作用。相信随着CAR-T细胞疗法的不断突破，越来越多类型的肿瘤将获得更好的治疗。
在血液肿瘤治疗方面，CAR-T细胞已经发挥出了卓越的治疗成果——CAR-T细胞疗法极大程度地延长了多种晚期血液肿瘤患者的生存期，比如急性淋巴细胞白血病(ALL)和多种淋巴瘤。在这些肿瘤中CAR-T细胞疗法之所以能发挥出如此好的治疗效果，是因为在这些血液肿瘤中有着非常明确的治疗靶点。
对于CAR-T细胞治疗来说，其最主要的一步就是找到癌细胞的特征性靶点，这个靶点需要符合两方面的特征：一方面，这个靶点仅在癌细胞中高表达，这样就可以保证CAR-T细胞可以有良好的靶向性；另一方面，这种靶点在正常细胞中最好不表达，这样CAR-T细胞就不会误伤正常细胞，避免“脱靶”。
CAR-T细胞正在攻击癌细胞（图片来源：上海细胞治疗集团）
目前，在急性淋巴细胞白血病中找到的CD19靶点以及在多发性骨髓瘤（MM）找到的BCMA靶点，都有着良好的靶向性，已获批上市的CAR-T细胞疗法的目标靶点均是CD19或BCMA。但是，并不是所有的血液肿瘤都可以找到这样的靶点。
急性髓性白血病(AML)就是这样一种棘手的血液肿瘤。AML起源于骨髓细胞，因此和健康骨髓之间有许多抗原重叠，尽管目前也找到了一些治疗靶点，比如CD、CD34、CD33等，但是遗憾的是，这些靶点在正常的造血干细胞或淋巴祖细胞中也会表达。
不过，最新一项发表在《NatureCommunications》杂志上的研究有望打破这一僵局——来医院的科学家找到了一个新的靶点，针对该靶点的CAR-T细胞疗法在急性髓性白血病小鼠模型中发挥了安全有效的长期治疗效果。
该文章封面（图片来源：《NatureCommunications》杂志