文/韩璐
今日，百济神州宣布，公司自主研发的新一代BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼胶囊）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者、既往接受过至少一项疗法的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。
获批后，百悦泽成为在国内首个上市的国产BTK抑制剂，为淋巴瘤患者带来全新治疗选择。年11月，百悦泽已经在美国成功获批上市，是第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药。
淋巴瘤是中国常见的十大恶性肿瘤之一，也是发病率增速最快的恶性肿瘤之一。根据流行病学统计，在我国每年新发约88,例淋巴瘤患者中，非霍奇金淋巴瘤（NHL）约占所有淋巴瘤的91%，包括66%的B细胞非霍奇金淋巴瘤。其中，套细胞淋巴瘤（MCL）在所有B细胞非霍奇金淋巴瘤中约占5%，而慢性淋巴细胞淋巴瘤（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）约占所有B细胞非霍奇金淋巴瘤的6%。
此次，百悦泽在中国本土获得两项适应症的批准，主要基于两项关键性临床研究的数据。一项中国的关键性2期多中心临床试验BGB--研究的数据显示，百悦泽单药治疗R/RMCL的总缓解率ORR达84%，完全缓解率达69%。而在另一项针对R/RCLL/SLL的中国关键性2期多中心临床试验BGB--研究中，百悦泽治疗的总缓解率达到62.6%，完全缓解率达3.3%，部分缓解率达59.3%，另有22.0%的患者获得伴有淋巴细胞增多的部分缓解。
南京医院血液科主任、浦口慢淋中心主任李建勇教授牵头主持了百悦泽在CLL中的临床研究，他介绍，淋巴瘤是一种老年人高发的疾病，特别是慢性淋巴细胞白血病这类进展相对缓慢的亚型，不少患者的生存期可能超过十年，因此治疗方案是否安全、耐受，是临床选择上的重要考量。
医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授则表示，新冠疫情后，口服非化疗药物非常有优势，百悦泽刚好就是这样的药品，且临床表现不错。
百济神州总裁吴晓滨表示，百悦泽有望两周后正式上市。在定价上，由于是国产自主研发，将会给到相对低廉的价格，提高药物可及性。
百悦泽的在中国的同类竞品，是强生在年获批上市的伊布替尼，其mg*90粒/盒，最早零售价元/盒，年降价后为/盒，年进入医保后，伊布替尼医保后价格为元左右/盒。
百悦泽的价格能否创新低，尚不可知，上市沟通会上，吴晓滨等管理层已经将“价格竞争力”列为百悦泽的重要优势。
继中国和美国之后，百悦泽近期在以色列递交了新药上市申请，并已得到受理。根据此前公布的计划，公司今年还将与欧洲药品管理局（EMA）展开沟通，加快推进百悦泽全球范围的上市进程。