不久前，国内医学界传来好消息——中国首个CAR-T细胞疗法获批，让无数癌症患者看到了希望。
然而，许多患者在惊喜的同时也十分犹豫，毕竟它是首次在国内正式临床应用，所有人都不想被当做“小白鼠”。
CAR-T细胞疗法的效果如何？国内有人做过吗？治疗费用要多少？这些都是患者的疑问。
一、男子孤注一掷，无癌生存超5年
01胸前的肉疙瘩，是癌
年，54岁的老闵（化名）在给儿子操办完婚礼后不久，身体就开始不适，胸前慢慢长出一个硬币大小的肉疙瘩。
但由于刚给儿子办完婚礼，花的钱实在太多了，老闵选择默默忍受，不想“浪费”医药费。谁能想到，这胸前的肉瘤越长越大，医院就诊。
令全家人震惊的是，检查结果提示：他患上了一种罕见的癌症——多发性骨髓瘤。
02孤注一掷，参与临床试验
老闵农民出身，家境贫寒，罹患癌症对他们全家是一次致命打击。确诊后，医院进行了几次化疗，每次都要花费多元。在第12次化疗后，老闵家中已经一贫如洗，能借的钱都借了，可病情仍没有太大的改善。
随着癌症恶化，老闵身上的肉疙瘩越长越多，脸上、肩膀、脊背、胸口都相继长出“怪瘤”，手臂的疼痛使他无法拿起筷子完成进食。全身淋巴结、腹股沟、胸骨甚至出现了继续髓外的浸润。
“家人害怕我病情进一步加重，把房子都腾出来了，为我准备后事。”
此时的老闵就像被判了“死刑”，虽然心中多有不舍，但看着儿子已成家，内心多多少少有点安慰。
03奇迹发生了
就在家人陷入绝望之际，主治医生刘杰教授向他推荐了一种全新的治疗方案——CAR-T细胞疗法。但这种疗法仍处于临床试验阶段，效果如何，医生也无法保证。
无计可施的老闵一家只能孤注一掷，儿子当机立断，只要有一线的生存希望就要争取。于是，老闵在医生的帮助下，开始尝试CAR-T细胞治疗。
经历了三次疗程，奇迹发生了。几个月后，老闵身上的包块逐渐消失，疼痛感缓解，虽然中间经历了短暂的高烧，但一切都在往好的方向发展。
图源：DrG的雍熙路
如今，老闵已经无癌生存整整5年了，最近他又进行了一次体检，所有项目达标，体重比患癌前增重20斤。他的身体正一步步走向康复，每天都有孙子孙女的陪伴。
二、CAR-T疗法有何特别之处
谈及癌症的最新疗法，CAR-T细胞疗法是近年来最火的话题。就在今年6月，我国终于打破CAR-T领域的空白。
中国国家药监局公示，靶向CD19（又称阿基仑赛注射液）的CAR-T细胞治疗产品正式批货上市，这是中国首个获批上市的CAR-T疗法。
CAR-T疗法是一种治疗肿瘤的新型精准靶向治疗，只不过机制比PD-1更复杂。它先通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR，将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。
目前的临床试验结果显示，CAR-T疗法对于血液肿瘤效果良好。在实体瘤领域，由于实体肿瘤体积大、微环境复杂，且存在大量免疫抑制因子，因此还未得到广泛的应用。
不过近年来，针对肺癌、乳腺癌、前列腺癌等实体瘤的好消息也不断传来，已初见成效，国内外仍在不断地研究当中。
三、最关心的问题：价格如何？
作为最前沿的疗法，市场定价是患者最关心的问题。此前有消息称，阿基仑赛注射液一袋卖到万元！这个价格，让不少患者目瞪口呆，望而却步。
图源网络
针对这一价格，记者找到生产商，他们回应道：该产品的定价将根据价值、疗效、成本等各项因素综合考量制定，市场价还未最终确定。不过根据披露，该药的研发投入成本约6.75亿人民币，可以肯定的是，最终定价不会很便宜。
结合此前美国的情况来看，世界第一款CAR-T疗法Kymriah的售价达到47.5万美元一个疗程，折合人民币近万。而阿基仑赛注射液的原引进药Yescarta，上市之初的售价为37.7万美元，折合人民币近万。
由此可见，高昂的研发、生产成本势必会在售价上有所体现，一旦成为“烧钱”式治疗，有多少患者用得起，是一个令人揪心的问题。
但无论如何，新疗法的获批上市无疑是给患者多了一项选择，希望在未来，能有越来越多患者因此受益。
参考资料：
[1]复星凯特回应质疑，国内首款CAR-T细胞疗法定价超百万是否合理？，生物探索，-06-30
[2]CAR-T细胞免疫疗法——肿瘤患者新生的希望，医脉通肿瘤科，-01-09
[3]开启细胞治疗时代！中国迎来首款CAR-T疗法!，e药环球，-06-23
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