公司进入了它预期的最终MAD队列，旨在建立最大耐受剂量(MTD)的首次人体1a期
休斯顿，年10月14日/美通社/--MoleculinBiotech,Inc.，（纳斯达克股票代码：MBRX）（“Moleculin”或“公司”），一家临床阶段制药公司，拥有针对高耐药性肿瘤的广泛候选药物组合和病毒，今天提供了公司对WP的首次人体1a期研究的第二个多次递增剂量(MAD)队列的初步结果的更新。该队列由最初的4名受试者组成，在评估WP在健康志愿者中的安全性和药代动力学(PK)的剂量递增试验中，他们计划每天服用64mg/kg/天的WP或安慰剂，共7天。英国（英国）。公司与研究安全审查委员会合作，在2名受试者出现尽管无症状但符合方案中的停止标准的不良事件时停止了第二个MAD队列。公司已开设MAD队列2a，其中至少8名受试者将接受48mg/kg的每日剂量。公司预计这将是该试验的最终剂量递增队列，旨在建立最大耐受剂量（MTD）。
这项1a期、首次人体、随机、双盲、安慰剂对照、重叠单次递增剂量（SAD）和MAD研究正在调查WP作为口服溶液在健康人类志愿者中的安全性。公司预计将在此1a期临床试验中招募约70名受试者。这是WP治疗COVID-19和其他潜在致命病毒感染的计划调查的第一步。剂量递增发生在连续的SAD队列中，MAD队列在3个成功完成SAD队列后开始。这项针对健康志愿者的研究正在探索安全性和PK，而随后的抗病毒临床开发预计将在感染SARS-CoV-2或其他严重病毒感染的患者中进行，以进一步评估安全性并建立有利的风险/收益概况。
WalterKlemp,董事长兼首席执行官Moleculin的研究人员评论说：“虽然我们不能确定，但我们相信48mg/kg将是本试验中测试的最终剂量组。随着我们在这个新的MAD队列中取得进展，我们继续受到安全数据的鼓舞WP在我们的首次人体1a期研究中。我们设计该研究是为了让我们能够调回32和64mg/kg之间的中间步骤，因此我们希望最终达到48mg/kg的每日剂量是WP的最大耐受剂量或MTD。一旦完成1a期研究，我们期待下一步研究WP治疗某些病毒性疾病和癌症的潜力。我们的目标是利用外部资金来源，例如研究者资助的临床试验，用于未来对WP的探索。”
如前所述，在本研究的SAD部分，剂量增加至最大剂量64mg/kg作为单次每日剂量，均被认为安全且耐受性良好，并且MAD队列中WP的剂量开始于16枚12小时毫克/公斤（32毫克/公斤/天）持续7天，这也被认为是安全的。第二个MAD队列的给药开始于每12小时32mg/kg的WP（64mg/kg/天），持续7天，此时达到停止标准。预期的最终受试者队列将以每12小时24mg/kg（48mg/kg/天）给药7天。
有关该研究的更多信息，请访问Clinicaltrials.gov和参考标识符NCT。Moleculin还在确定可能进行未来2期COVID-19临床研究的其他国家。
关于WP产品组合
WP被开发为一种2-DG前药，以提供更有利的药理学特征，并且在肿瘤细胞需要比正常细胞更高的糖酵解活性的临床前模型中，发现其比单独的2-DG具有更大的效力。在培养的MRC-5细胞中，WP也被证明比2-DG对SARS-CoV-2具有更大的抗病毒作用。与2-DG相比，WP的药代动力学和药效学(PK/PD)曲线在雌性小鼠中以等摩尔（即2-DG的等效水平）剂量口服给药后得到改善。
虽然公司正在确定可能进行未来2期COVID-19临床研究的其他国家，但各国COVID-19发病率的波动性和不可预测性可能会限制招募某些受试者的能力，并可能使其无法进行在特定国家进行2期临床试验。此外，Moleculin最近获得了美国食品和药物管理局(FDA)的IND许可，已启动WP治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)的1期研究。该公司正在寻找合作者，以开始WP在GBM以外的癌症适应症中的临床试验，包括胰腺癌和其他。最近，公司宣布其WP分子（其WPD-葡萄糖和D-甘露糖抗代谢物组合的一部分）将通过美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)提供的临床前服务在动物研究中进行评估，NIAID的一部分美国国立卫生研究院。Moleculin正在研究WP作为一种新的潜在疗法，用于治疗包括沙粒病毒在内的广谱病毒。
关于MoleculinBiotech,Inc.
MoleculinBiotech,Inc.是一家临床阶段的制药公司，专注于开发广泛的候选药物组合，用于治疗高耐药性肿瘤和病毒。该公司的主要项目Annamycin是下一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，几乎没有心脏毒性。安那霉素目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移。
此外，公司正在开发WP，一种免疫/转录调节剂，旨在抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症；和WP，一种类似于WP，用于皮肤T细胞淋巴瘤的局部治疗。Moleculin还参与开发包括WP在内的抗代谢物组合，用于潜在治疗COVID-19和其他病毒，以及癌症适应症，包括脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。