格隆汇2月22日丨百济神州(.HK)公布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理百悦泽（泽布替尼）用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的新适应症上市许可申请(sNDA)。CLL是成人中最常见的白血病类型。根据处方药申报者付费法案(PDUFA)，FDA做出决议的目标日期为年10月22日。
百济神州血液学首席医学官*蔚娟医学博士表示：“公司很兴奋地宣布百悦泽用于治疗CLL的新适应症上市许可申请已获得FDA的受理，这是百悦泽全球药*注册项目中的又一重要里程碑。百悦泽在针对复发╱难治性患者的ALPINE研究中展示出了研究者评估的优于伊布替尼的总缓解率(ORR)，而在针对初治患者的SEQUOIA研究中展示了优于化学免疫治疗的无进展生存(PFS)，这说明百悦泽有望改善CLL患者的治疗效果。公司期待与FDA就此次申报进行深入讨论，并将这一重要的治疗选择带给美国的CLL患者”。
此次针对CLL/SLL的sNDA申报是基于2项关键性、随机的临床3期研究以及8项在B细胞恶性肿瘤中的支援性研究数据。其中百悦泽?治疗CLL/SLL的2项全球3期试验分别为：ALPINE研究(NCT)，对百悦泽与伊布替尼进行对比，用于治疗复发╱难治性(R/R)患者；和SEQUOIA(NCT)研究，对百悦泽与苯达莫司汀联合利妥昔单抗进行对比，用于治疗初治(TN)患者。此外，SEQUOIA研究中的非随机组入组了伴有17p缺失的患者，旨在评估百悦泽?对这一高危人群的单药治疗效果。上述两项研究共入组了来自17个国家的患者，包括美国、中国、澳大利亚、纽西兰和欧洲的多个国家。ALPINE试验和SEQUOIA试验的结果分别在年6月的第26届欧洲血液学协会(EHA)线上年会和年12月的第63届美国血液学会(ASH)年会上报告。
丹娜法伯癌症中心血液恶性肿瘤科CLL中心主任、以上两项研究的主要研究者JenniferR.Brown医学博士表示：“尽管既往已获批的BTK抑制剂已为许多CLL患者带来了获益，但并非所有患者都能够取得良好的临床缓解，很多患者对于此前已获批的BTKi治疗方案无法耐受，因此，患者仍存在持续未被满足的临床需求”。ALPINE和SEQUOIA研究中显示，接受百悦泽治疗的CLL患者总体耐受性良好，房颤发生率低，且与伊布替尼和化学免疫治疗相比，展现了强有力的疗效。
此外，欧洲药品管理局(EMA)已受理BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者和边缘区淋巴瘤(MZL)患者的两项新适应症的上市许可申请。
利兹大学实验血液学教授、ALPINE试验主要研究者PeterHillmen博士（内外全科医学士）表示：“百悦泽作为一款BTK抑制剂，其药物设计旨在最大化BTK靶点占有率、最小化脱靶效应。在治疗复发或难治性CLL患者的ALPINE研究中，百悦泽与伊布替尼相比，显示出了总缓解率(ORR)的改善以及在总体心脏安全性方面的优势。结合SEQUOIA研究中展现的针对一线CLL治疗的结果，百悦泽有潜力成为对于欧盟的CLL和MZL患者的优先治疗选择”。
年11月，百悦泽在欧盟(EU)首次获批，用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者，或作为不适合化疗免疫治疗WM患者的一线治疗方案。
百济神州血液学首席医学官*蔚娟医学博士表示：“继最近在欧盟WM适应症获批后，公司很高兴宣布百悦泽正在接受针对另外两种适应症－CLL和MZL的上市许可申请进行审评。公司对百悦泽通过全球临床开发专案取得的强有力临床证据满怀信心，希望将这款新一代BTK抑制剂带给欧盟的CLL和MZL患者”。
百济神州高级副总裁、欧洲商业化负责人GerwinWinter补充道：“公司为百济神州过去一年在欧洲取得的进展感到自豪，公司在欧洲的团队正日渐壮大。此次针对MZL和CLL适应症的申请得到受理，将使公司有望进一步为更多患者提高药物可及性”。