癌症,人类健康的“头号杀手”。
自年肿瘤根治手术诞生以来,人类抗癌的脚步从未停止。目前,最常见的癌症治疗手段有手术、放疗、化疗。
放疗是利用放射线杀死肿瘤癌细胞,化疗则是通过化学药物杀死肿瘤细胞,抑制肿瘤细胞生长繁殖。但这两种方式有一个很大的弊端是无法识别正常细胞以及肿瘤细胞,存在较强的副作用。
在癌症治疗放化疗基础上,靶向治疗应运而生,不过靶向治疗也有一个绕不开的弱点就是耐药性。科学家因此将目光转向人体内天然的抗癌战士—免疫细胞,免疫细胞疗法由此问世。
所谓免疫细胞疗法,就是采集人体的免疫细胞,然后在体外将其进行培养、增殖和改造,然后再回输到体内去识别癌细胞并将其杀死。过去5年,在抗肿瘤药物研发领域中,细胞治疗逐渐成为热点研发方向,代表性免疫细胞治疗包括CAR-T、TCR-T、CAR-NK、TIL等,其中CAR-T的发展最为成熟。
近日,科创板再迎创新药“考生”。CAR-T抗癌药企上海恒润达生生物科技股份有限公司(以下简称“恒润达生”)申报科创板上市获受理,拟募资25.39亿元。
聚焦恶性血液病和实体肿瘤
年,诺华的Kymriah作为全球首款CAR-T药物获批在美国上市,拉开全球CAR-T治疗时代序幕。
也是在这一年,复星凯特开始布局CAR-T,从美国KitePharma引进Yescarta,取得了其在中国的全面技术转移和商业许可权,并于中国境内(不包括港澳台地区)进行本地化生产。
四年之后,年6月,国内首款CAR-T细胞治疗产品,复兴凯特靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液(FKC)正式获批上市。
当前,全球已有8款CAR-T细胞治疗产品获批上市(FDA批准6款,国内2款)。
图源:恒润达生招股书
从适应症分布来看,CAR-T疗法的适应症集中在血液瘤,主要分为淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病(ALL)、多发性骨髓瘤(MM)三大类别,涉及CD19和BCMA两大靶点。CD19靶点涵盖淋巴瘤和ALL,而BCMA则是MM的主要靶点。
恒润达生同样瞄准了血液瘤领域。招股书显示,公司是一家专注于突破性免疫细胞治疗产品研发与生产的创新生物医药公司,主要聚焦恶性血液病和实体肿瘤等治疗领域。
据招股书披露,恒润达生已建立包含10个产品的11个研发管线,涉及2种细胞类型产品体系。
图源:恒润达生招股书
其中,治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/rB-NHL)的HR在研产品处于II期注册临床试验阶段(确证性临床试验),预计于年提及新药上市申请(NDA),有望最快实现商业化销售。
其次是治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(r/rMM)的HR,该在研产品同样处于II期注册临床试验阶段(确证性临床试验),预计于年提交NDA。另外有7款在研产品处于临床前研发阶段。
在研发投入方面,报告期各期,恒润达生的研发费用分别为.79万元、.53万元、1.6亿元和.31万元。
显而易见的是,在国内首款CAR-T细胞治疗产品上市的年,恒润达生翻倍式增加了研发投入。
截至年6月30日,恒润达生拥有研发人员人,占员工总数的71.92%,其中47人拥有硕士学位、15人拥有博士学位。
一针百万的“抗癌神药”
CAR-T细胞治疗的流程通常包括从患者身上分离T细胞,对患者T细胞进行改造及体外扩增,最后将CAR-T细胞治疗产品回输入患者体内。从患者采血至回输通常需要3-4周,整个过程高度定制化、制备周期长、技术流程复杂、质量控制难度高。
由于高度定制化,CAR-T细胞治疗产品价格并不便宜。
从定价来看,国外的CAR-T细胞治疗产品价格在40万美元左右。例如,诺华Kymriah一次性收费为47.5万美元(约合人民币.04万元);吉利德的Yescarta的价格为37.3万美元(约合人民币.54万元)。
相比之下,国内CAR-T细胞治疗产品的价格仅为美国的40%。复星凯特的CAR-T定价在万元/针左右,药明巨诺的CAR-T定价在万元/针左右,但依然是绝大多数中国患者所无力承担的。
高昂的价格是CAR-T产品让更多患者受益的“拦路石”,其能否进入医保目录也备受