近日，博鳌乐城罕见病临床医学中心成功独家引进创新药物Darinaparsin，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)。目前，该款药物在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区可以实现患者可及。
Darinaparsin是一种新型有机砷化合物，由二甲基化砷和谷胱甘肽结合而成，也是无机砷化合物在体内代谢过程中生成的中间代谢产物。一般认为Darinaparsin可诱导肿瘤细胞凋亡和细胞周期停滞，并通过破坏线粒体功能（如降低膜电位）和增加细胞内活性氧的产生，发挥抗肿瘤活性，来抑制肿瘤生长。
年6月19日，Darinaparsin被日本厚生劳动省（MHLW）批准治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。本次获批是基于在亚洲多国针对复发或难治性PTCL患者进行的2期临床试验的积极结果，该药物此前已被美国和欧盟授予治疗外周T细胞淋巴瘤的孤儿药资格。
关于复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)：
恶性淋巴瘤分为霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL），非霍奇金淋巴瘤又分为B细胞淋巴瘤和T细胞淋巴瘤两大类。外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一组高异质性、通常为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），全球PTCL约占NHL的10-15%。我国PTCL的发病率高于欧美国家，约占NHL的25%。根据弗若斯特沙利文的分析，年全球约有3.6万PTCL新发患者，中国约有2.26万例新增PTCL患者。
PTCL是一种侵袭性较强、异质性较大且相对罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。该病进展迅速，患者预后不佳，5年总生存（OS）率仅为20%-30%。目前，T细胞淋巴瘤的一线治疗（如含蒽环类药物的联合化疗）疗效不佳。此外，复发/难治性患者缺乏有效的挽救性治疗方案，因此，该部分患者的预后极差。
目前，Darinaparsin作为临床急需用药，在海南博鳌乐城罕见病临床医学中心可及，为中国PTCL患者提供一种新的治疗选择。
参考资料
1.邓吉利,张晨,宋玉琴.复发难治外周T细胞淋巴瘤治疗进展[J].白血病·淋巴瘤,,32(1):18-21.
2.IshitsukaK.Tcelllymphoma:timetomakediscoveriesandadvancetreatment.IntJHematol.Mar14.doi:10./s---3.Epubaheadofprint.PMID:.
3.FramptonJE.Darinaparsin:FirstApproval.Drugs.Nov;82(16):-.doi:10./s---z.Erratumin:Drugs.Nov14;:PMID:.
审批编号04180004