8岁的航航(化名)1年前因为反复低热、骨痛,就诊于外院,经检查后被确诊为急性淋巴细胞白血病。按CCLG-ALL方案序贯化疗,D15-MRD:3.20%,未完全缓解;D33-MRD<10-4,提示缓解。进入维持阶段后,复查骨髓细胞学:原幼淋22.5%,MRD:9.74%,提示骨髓复发。医院给予急淋复发方案治疗(静滴伊达比星、贝林妥欧单抗等)2个疗程,复查骨髓细胞学提示原始细胞占88%,提示治疗无效。
航航的家属也是遍寻专家,为孩子进行治疗,医院小儿血液肿瘤科针对该病的治疗在患者群中的口碑很好,于是家属带着医院小儿血液肿瘤科。
文金全主任接诊航航后,详细询问了航航患病的经过,根据航航之前的病例,为航航完善了进一步的检查,按CCCG-复发方案给予化疗,治疗后复查骨髓细胞学:原幼淋占80%,MRD74.03%。
期间航航家属主动要求出院,带着医院就诊,给出的方案均建议行CAR-T治疗,经多方考虑及衡量后,航航家属决定医院小儿血液肿瘤科为孩子进行治疗。文金全主任认真、细心地为航航进行诊治,经过科室CAR-T医疗团队充分评估后,为航航选择了以CD19、CD20双靶点为目标治疗,期间予以预处理,且发生严重细胞因子风暴均予以积极处理,现航航接受CAR-T细胞治疗已经8周,MRD及骨髓细胞学均完全缓解。
CAR-T入选标准
1.根据中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会、中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组制定的《中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(年版)》难治性白血病:诱导治疗结束(一般指4周方案或Hyper-CVAD方案)未能取得CR/血细胞未完全恢复的CR(CRi);白血病复发:已取得CR的患者外周血或骨髓又出现原始细胞比例5%或出现髓外疾病。
2.白血病细胞经免疫学检测确诊靶抗原阳性。
3.血清总胆红素、血肌酐≤正常值范围上限2倍,血清ALT和AST≤正常值范围上限3倍。
4.超声心动图左心室射血分数(LVEF)≥45%。
5.受试者无肺部活动性感染,非吸氧状态下经皮动脉血氧饱和度≥92%。
6.乙肝表面抗原阳性患者CAR-T治疗处理参考《靶向B细胞和浆细胞的CAR-T细胞治疗中防治乙型肝炎病*再激活的中国专家共识(年版)》[18]。
7.预估生存期在3个月以上。
8.ECOG评分0~2分。
CAR-T排除标准
1.原发病广泛累及胃肠道、呼吸道、心血管等空腔脏器导致功能障碍的患者。
2.心电图提示有QT间期延长,既往患有严重心律失常等严重心脏病者。
3.严重的中枢神经系统(CNS)疾患,如频繁的癫痫发作病史。
4.伴有严重的活动性感染(单纯性尿路感染、细菌性咽炎除外)。
5.筛选前4周内有活疫苗接种。
6.对细胞产品中任何一种成分有过敏史者。
7.妊娠或哺乳期患者。
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