淋巴肉瘤

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TUhjnbcbe - 2023/6/26 22:05:00
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不久前,国内医学界传来好消息——中国首个CAR-T细胞疗法获批,让无数癌症患者看到了希望。

然而,许多患者在惊喜的同时也十分犹豫,毕竟它是首次在国内正式临床应用,所有人都不想被当做“小白鼠”。

CAR-T细胞疗法的效果如何?国内有人做过吗?治疗费用要多少?这些都是患者的疑问。

一、男子孤注一掷,无癌生存超5年

01胸前的肉疙瘩,是癌

年,54岁的老闵(化名)在给儿子操办完婚礼后不久,身体就开始不适,胸前慢慢长出一个硬币大小的肉疙瘩。

但由于刚给儿子办完婚礼,花的钱实在太多了,老闵选择默默忍受,不想“浪费”医药费。谁能想到,这胸前的肉瘤越长越大,医院就诊。

令全家人震惊的是,检查结果提示:他患上了一种罕见的癌症——多发性骨髓瘤。

02孤注一掷,参与临床试验

老闵农民出身,家境贫寒,罹患癌症对他们全家是一次致命打击。确诊后,医院进行了几次化疗,每次都要花费多元。在第12次化疗后,老闵家中已经一贫如洗,能借的钱都借了,可病情仍没有太大的改善。

随着癌症恶化,老闵身上的肉疙瘩越长越多,脸上、肩膀、脊背、胸口都相继长出“怪瘤”,手臂的疼痛使他无法拿起筷子完成进食。全身淋巴结、腹股沟、胸骨甚至出现了继续髓外的浸润。

“家人害怕我病情进一步加重,把房子都腾出来了,为我准备后事。”

此时的老闵就像被判了“死刑”,虽然心中多有不舍,但看着儿子已成家,内心多多少少有点安慰。

03奇迹发生了

就在家人陷入绝望之际,主治医生刘杰教授向他推荐了一种全新的治疗方案——CAR-T细胞疗法。但这种疗法仍处于临床试验阶段,效果如何,医生也无法保证。

无计可施的老闵一家只能孤注一掷,儿子当机立断,只要有一线的生存希望就要争取。于是,老闵在医生的帮助下,开始尝试CAR-T细胞治疗。

经历了三次疗程,奇迹发生了。几个月后,老闵身上的包块逐渐消失,疼痛感缓解,虽然中间经历了短暂的高烧,但一切都在往好的方向发展。

图源:DrG的雍熙路

如今,老闵已经无癌生存整整5年了,最近他又进行了一次体检,所有项目达标,体重比患癌前增重20斤。他的身体正一步步走向康复,每天都有孙子孙女的陪伴。

二、CAR-T疗法有何特别之处

谈及癌症的最新疗法,CAR-T细胞疗法是近年来最火的话题。就在今年6月,我国终于打破CAR-T领域的空白。

中国国家药监局公示,靶向CD19(又称阿基仑赛注射液)的CAR-T细胞治疗产品正式批货上市,这是中国首个获批上市的CAR-T疗法。

CAR-T疗法是一种治疗肿瘤的新型精准靶向治疗,只不过机制比PD-1更复杂。它先通过基因工程技术将T细胞激活,并装上定位导航装置CAR,将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”,即CAR-T细胞,专门识别体内肿瘤细胞,并高效杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

目前的临床试验结果显示,CAR-T疗法对于血液肿瘤效果良好。在实体瘤领域,由于实体肿瘤体积大、微环境复杂,且存在大量免疫抑制因子,因此还未得到广泛的应用。

不过近年来,针对肺癌、乳腺癌、前列腺癌等实体瘤的好消息也不断传来,已初见成效,国内外仍在不断地研究当中。

三、最关心的问题:价格如何?

作为最前沿的疗法,市场定价是患者最关心的问题。此前有消息称,阿基仑赛注射液一袋卖到万元!这个价格,让不少患者目瞪口呆,望而却步。

图源网络

针对这一价格,记者找到生产商,他们回应道:该产品的定价将根据价值、疗效、成本等各项因素综合考量制定,市场价还未最终确定。不过根据披露,该药的研发投入成本约6.75亿人民币,可以肯定的是,最终定价不会很便宜。

结合此前美国的情况来看,世界第一款CAR-T疗法Kymriah的售价达到47.5万美元一个疗程,折合人民币近万。而阿基仑赛注射液的原引进药Yescarta,上市之初的售价为37.7万美元,折合人民币近万。

由此可见,高昂的研发、生产成本势必会在售价上有所体现,一旦成为“烧钱”式治疗,有多少患者用得起,是一个令人揪心的问题。

但无论如何,新疗法的获批上市无疑是给患者多了一项选择,希望在未来,能有越来越多患者因此受益。

参考资料:

[1]复星凯特回应质疑,国内首款CAR-T细胞疗法定价超百万是否合理?,生物探索,-06-30

[2]CAR-T细胞免疫疗法——肿瘤患者新生的希望,医脉通肿瘤科,-01-09

[3]开启细胞治疗时代!中国迎来首款CAR-T疗法!,e药环球,-06-23

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