新药获批年12月肿瘤领域获批新 [复制链接]

转眼间年已过去1/6，在此为大家梳理了年1-2月国内外抗肿瘤新药获批情况，以飨读者。

国内新药获批

甲状腺髓样癌

年1月4日，安罗替尼获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药治疗无法手术的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌。这是安罗替尼在中国获批的第四个适应证。该批准基于一项双盲、安慰剂对照临床试验（NCT），旨在评估安罗替尼治疗局部晚期或转移性甲状腺髓样癌的疗效和安全性。研究结果显示，安罗替尼组的中位无进展生存期（PFS）为20.67个月，与安慰剂组（11.07个月）相比，安罗替尼将患者的中位PFS延长了9.6个月；在客观缓解率（ORR）方面，安罗替尼组为48.39%，而安慰剂组仅为3.45%；安罗替尼组的疾病控制率（DCR）也达到了88.71%。此外，安罗替尼还显示出良好的安全性和耐受性。

鳞状非小细胞肺癌

年1月13日，替雷利珠单抗获得NMPA批准联合紫杉醇和卡铂用于一线治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（NSCLC），这也是首个获批晚期鳞状NSCLC一线治疗适应证的国内自主研发的PD-1/PD-L1抗体药物。该批准是基于III期临床试验RATIONALE研究的数据。研究结果显示，相比单纯化疗，替雷利珠单抗+紫杉醇+卡铂及替雷利珠单抗+白蛋白紫杉醇+卡铂均显著延长了患者的PFS，都达到了7.6个月，而化疗组PFS为5.5个月。此外，RATIONALE研究展现了高缓解率的特点，超过70%的患者达到客观缓解，且疗效持续时间也更长久。

非鳞状非小细胞肺癌

年2月3日，信迪利单抗正式获得NMPA批准，联合培美曲塞和铂类化疗用于非鳞状NSCLC的一线治疗。这是信迪利单抗继年12月首次获得NMPA批准用于治疗至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤后，所获批的第二项适应证。该适应证获批是基于一项随机、双盲、III期对照临床试验ORIENT-11研究。研究结果证实，信迪利单抗联合培美曲塞和铂类对比安慰剂联合培美曲塞和铂类，显著延长了患者的PFS。试验组和对照组由独立影像学评审委员会评估的中位PFS分别为8.9个月和5.0个月，HR=0.（95%CI：0.,0.），P＜0.。期中分析时总生存期（OS）数据尚未成熟。安全性特征与既往报道的信迪利单抗研究结果一致，无新的安全性信号。

急性髓系白血病

年2月4日，吉瑞替尼获得NMPA附条件批准，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。上述批准基于III期ADMIRAL试验结果，与接受挽救化疗的患者相比，接受吉瑞替尼治疗能显著延长OS（9.3个月vs5.6个月；HR=0.64[95%CI:0.49,0.83]，P=0.）。

前列腺癌

年2月6日，新一代雄激素受体抑制剂达罗他胺（darolutamide）获得NMPA批准，用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成人患者。该批准基于一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照III期试验ARAMIS研究。结果显示，达罗他胺联合雄激素剥夺疗法（ADT）较安慰剂联合ADT相比，患者的OS与无转移生存期（MFS）均有显著改善，且安全性可靠。

鼻咽癌

年2月19日，特瑞普利单抗第二个适应证获NMPA批准，用于治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。本次新适应证的获批是基于POLARIS-02研究的数据。截至年2月19日，独立评估委员会对例既往接受过系统治疗失败的中国转移性鼻咽癌患者进行了评估。在总体人群中，观察到5例完全缓解，34例部分缓解和40例疾病稳定患者，ORR为20.5%，达到主要研究终点。DCR为41.6%；中位缓解持续时间（DOR）为12.8个月；中位PFS为1.9个月；中位OS达17.4个月。有将近一半的患者肿瘤出现退缩（45.6%)，缩小≥30%的占到30%。此外，在92例接受过至少二线系统化疗失败的患者中，特瑞普利单抗单药治疗的ORR为23.9%，中位DOR达到14.9个月，DCR为41.3%，中位OS达到15.1个月。

国外新药获批

多发性骨髓瘤

年2月27日，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准melphalanflufenamide与地塞米松联用，用于治疗已接受至少四项前期疗法，并且对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、和靶向CD38的单克隆抗体产生耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者。该批准是基于关键性II期临床试验HORIZON的结果。在这项临床试验中，例复发/难治性MM患者接受了melphalanflufenamide联合地塞米松治疗，结果显示，联合疗法ORR达到23.7%，DOR为4.2个月。

非小细胞肺癌

年2月22日，美国FDA批准PD-1抑制剂cemiplimab单药一线治疗PD-L1表达≥50％、无EGFR、ALK或ROS1突变、不适合手术切除或放化疗的局部晚期或转移性NSCLC患者。该批准是基于一项开放标签、随机、多中心III期EMPOWER-Lung1(NCT)研究。研究结果显示，在整体人群中，与化疗相比，cemiplimab将疾病死亡风险降低了32％。cemiplimab组中位OS为22个月，而化疗组为14个月；与化疗相比，cemiplimab治疗还显著延长了PFS，将疾病进展或死亡风险降低了41%。

年2月3日，美国FDA批准tepotinib用于治疗患有MET外显子14（METex14）跳跃突变的转移性NSCLC成年患者。该项批准主要基于关键性Ⅱ期临床试验VISION研究。研究结果显示，tepotinib对初治和经治患者的ORR均为43%。初治和经治患者的中位DOR分别为10.8个月和11.1个月。缓解持续时间在6个月及以上的初治和经治患者分别占67%和75%；缓解持续时间在9个月及以上的初治和经治患者分别占30%和50%。

基底细胞癌

年2月9日，美国FDA批准cemiplimab用于治疗既往接受过hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗或不适合HHI治疗的基底细胞癌（BCC）患者，使其成为首个用于治疗BCC患者的免疫疗法。该批准是基于正在进行的一项名为Study(NCT)的开放标签、多中心、非随机、II期试验。研究结果显示，接受cemiplimab治疗的转移性BCC患者的ORR为21%；接受cemiplimab治疗的局部晚期BCC患者的ORR为29%。

胃或胃食管结合部腺癌

年1月15日，美国FDA批准atrastuzumabderuxtecan(DS-）用于既往接受过曲妥珠单抗治疗的局部晚期或转移性HER2阳性胃或胃食管结合部（GEJ）腺癌患者。DS-是首个被批准用于治疗HER2阳性胃癌的抗体偶联药物（ADC）。该批准是基于一项名为DESTINY-Gastric01的II期多中心临床试验。结果显示，DS-组ORR为51.3％，化疗组为14.3％；DS-组的OS也显著优于化疗组（12.5个月vs8.4个月）。

肾细胞癌

年1月22日，美国FDA批准纳武利尤单抗联合卡博替尼用于晚期肾细胞癌（RCC）的一线治疗。该批准是基于开放标签、多中心、关键III期CheckMate-9ER研究。研究结果表明，与对照组相比，纳武利尤单抗联合卡博替尼可使晚期RCC患者PFS翻倍（16.6vs8.3个月），到达了主要终点。此外，联合治疗组的ORR同样翻倍（56%vs27%）。

淋巴瘤

年2月5日，美国FDA加速批准了umbralisib用于治疗既往接受≥1种抗CD20治疗方案的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者；既往接受≥3线治疗方案的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。该加速批准是基于开放标签、多中心、多队列的UTX-TGR-研究。研究结果显示，MZL患者的ORR为49％，完全缓解（CR）率为16%，中位DOR未达到。FL患者的ORR为43％，CR率为3％，中位DOR为11.1个月。

年2月5日，美国FDA批准lisocabtagenemaraleucel用于经≥2线全身治疗的复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级滤泡性淋巴瘤患者。Lisocabtagenemaraleucel是一种靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法。该批准是基于单臂、开放标签、多中心的TRANSCEND研究，在例可评估疗效的患者中，根据独立审查委员会评估的ORR为73％，CR率为54％。至第一次缓解的中位时间为1个月。在例达到CR的患者中，有65％的患者缓解持续了至少6个月，62％的患者缓解持续了至少9个月。CR患者的估计中位DOR未达到，部分缓解（PR）患者的估计中位DOR为1.4个月。

年1月14日，美国FDA批准克唑替尼用于治疗1岁及以上儿童和青少年ALK阳性复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）患者。该批准是基于一项多中心、单臂、开放标签临床试验DVL研究。结果显示，接受克唑替尼治疗的患者ORR为88%，CR率为81％。在获得缓解的23例患者中，有39％的患者DOR至少为6个月，而22％的患者DOR至少为12个月。

来源：医脉通肿瘤科

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