中科白癜风医院用疗效说话 https://m.39.net/pf/a_5061112.html（报告出品方/作者：平安证券，叶寅、黄施齐）
一、在中美两地布局的创新生物药企业
1.1公司是三地上市的创新生物药领军企业之一
公司处于商业化阶段。公司于年由和记黄埔有限公司创立，专注于癌症及免疫性疾病领域的药物发现、开发及商业化。凭借较强的研发实力，公司围绕信号通路开发了丰富且具备差异性的管线。截至目前，公司已有3款创新肿瘤药物获批上市，分别为索凡替尼、呋喹替尼和赛沃替尼，此外还有超过10款产品处于临床阶段，形成丰富产品梯队。公司于年在伦敦证券交易所AIM上市，年在纳斯达克上市，于年登陆港交所，是首家在三地上市的创新生物药领军企业。
公司核心高管拥有丰富行业经验。公司首席执行官兼首席科学官苏慰国博士曾在Pfizer负责研发工作，具有多年研发经历，曾获中国医药创新促进会授予《最具影响力的药物研发领军人物》奖，主要负责领导公司小分子药物开发。公司总经理及首席医学官MarekKANIA医生曾在礼来任职25年，熟知美国监管审批程序，有望提升公司的全球临床推进能力。公司首席运营官安凯伦曾于阿斯利康任职24年，具有丰富的药企管理经验，助力公司在全球的药物注册与商业化。研发负责人兼首席医学官石明博士于年加入和黄医药，此前曾就职于诺华，领导过多个新型肿瘤/血液病产品的开发，具有丰富领导产品上市的经验，有望进一步助力推动公司产品开发，提升研发实力。
公司股权结构稳定。截至H1，长江和记实业有限公司为公司单一最大股东，通过其及其附属公司共持有公司38.5%的股权。长江和记及其附属公司主要从事港口及相关服务、零售、基建和电讯四项核心业务，实际控制人为李嘉诚。此外，为进一步稳定公司核心骨干，公司具有成熟的股权激励计划，董事合计持有2.2%的股份，股权结构稳定。
1.2管线丰富具备差异化，进一步开拓全球市场
公司尚未实现盈利，研发投入持续增加。公司目前已有3款产品在国内获批上市，/H1分别实现销售收入万美元和万美元销售收入，同比增长%和82%，其中，H1增速下降主要是受到疫情影响。此外，加上公司的研发服务收入及里程碑收入，公司年和H1共实现营收3.56亿美元及2.02亿美元。但由于公司管线大多仍处于研发阶段，具有较高的研发投入，年和H1达到2.99亿美元和1.82亿美元，年同比增长71%。叠加生产成本和销售支出，因此公司目前尚未实现盈利，年和H1净亏分别达到1.67亿美元和1.63亿美元。截至H1，公司账面现金仍然较为充足，达到8.26亿美元，有望支持公司直至实现盈亏平衡。
研发管线具备显著创新性和差异化优势。从产品情况来看，公司已进入商业化3款产品分别为呋喹替尼、索凡替尼和赛沃替尼，适应症具备差异性优势，解决未满足的临床需求。其中，2款产品已进入医保，患者可及性进一步提升，销售实现快速放量。分产品来看，公司目前的产品收入主要来源于呋喹替尼，H1实现销售0.5亿美元，占产品总收入比例达到57.6%，并保持较快增速。此外，赛沃替尼在没有进入医保的情况下也实现快速放量，未来伴随上市产品适应症的持续拓展，公司销售收入有望持续增长。
截至H1，公司销售团队已有人，覆盖约医院和约0名肿瘤医生。从销售费用率和人均创收情况来看，公司销售团队具有较高效率。其中，年和H1的销售费用率分别为31.63%和24.40%，显著低于同行业可比公司；而人均创收分别达到.70万元和.48万元，显著高于同行业可比公司。
丰富的研发管线全球化布局，多项核心成果迈向收获期。截至目前，公司已开发出13款产品，其中7款同时在美国和欧洲进行临床试验，有望进一步打开海外市场。从靶点布局来看，公司围绕肿瘤主要信号通路进行产品开发，有望形成协同作用，其中6款药物几乎能够覆盖整个血液肿瘤光谱，发展战略清晰。随着公司研发投入的持续增加以及研发管线的不断推进，有望为公司带来新的增量，持续增厚公司业绩表现。
二、上市药物持续拓展适应症和海外市场
2.1呋喹替尼：有望成为全球最佳靶点选择性的VEGFR抑制剂
呋喹替尼是具有更优异的激酶选择性的VEGFR抑制剂。肿瘤作为人体内异常增殖的细胞，生长速度较快，为了满足代谢需求，肿瘤细胞将分泌大量VEGF因子，通过和其受体（VEGFR1、VEGFR2和VEGFR3）结合，激活细胞内信号通路，导致血管内皮细胞的生长、增殖和成熟，在肿瘤周围生成新生血管，从而为肿瘤生长提供更大血流量、氧气及营养。此外，新血管可能结构异常和渗漏，与肿瘤的侵袭、转移、复发和预后相关。而VEGFR抑制剂能通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号转导，从而阻止肿瘤新生血管的形成，最终发挥肿瘤生长抑制效应。而与其他可能容易产生过量脱靶毒性的小分子VEGFR抑制剂相比，呋喹替尼对具有对VEGFR1、2及3更优异的激酶选择性，具有潜在更好的疗效和安全性。
VEGF药物市场具有较大潜力。患者数量和认可度的增加带动VEGFR抑制剂市场规模快速增长，根据弗若斯特沙利文报告，年全球VEGFR疗法市场规模达到亿美元，预计年市场规模将上升到亿美元。
呋喹替尼多项适应症有望迈入收获期，积极拓展海外市场。基于较好的疗效和安全性，呋喹替尼治疗三线结直肠癌（CRC）的适应症已经于年11月获得NMPA附条件批准上市，年首次获得医保覆盖，并实现快速放量。此外，为进一步拓展适应症，呋喹替尼正在开展多种实体瘤的临床试验，其中，二线胃癌和二线子宫内膜癌已经在中国进入临床III期。未来伴随更多适应症的逐步获批，呋喹替尼的市场空间将进一步提升。海外方面，三线及以上结直肠癌适应症已在美国、欧洲和日本进入临床III期，并且获得FDA批准的快速通道资格，有望进一步加快其美国上市进程，助力打开公司收入天花板。
结直肠癌发病人数和药物市场预计将持续增长。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）数据，年中国结直肠癌占癌症发病人数的12%，位列第二，新增患者人数超过40万例。在美国，CRC是第四大最常确诊的癌症，年患者人数预计超过15万例。由于患者数量较多，全球CRC治疗药物市场具有较大空间，年已达到亿美元，并预计将于年增至亿美元。预后方面，年中国和美国CRC五年总生存率分别为56.9%和64.7%，仍然存在差距，主要是治疗手段仍然较为不足所导致。其中，转移性结直肠癌（mCRC）患者的预后更差，并且治疗手段更为有限。我国和美国的转移性结直肠癌（mCRC）患者占新增CRC患者比例分别达到27.5%和23.2%，存在较大未满足临床需求。
呋喹替尼3线治疗CRC的疗效已得到验证。公司在中国开展的III期临床试验FRESCO研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，共入组名过往至少接受过两次全身抗肿瘤疗法失败的局部晚期或mCRC患者，随机按照2:1的比例分成呋喹替尼组（名患者）和安慰剂组（名患者）。临床结果显示，治疗组的mOS为9.3个月，而对照组为6.6个月；治疗组的mPFS为3.7个月，而对照组为1.8个月；治疗组的DCR和ORR分别为62%和5%（安慰剂组为12%和0%），呋喹替尼初步展现出显著疗效，有望为后线CRC患者带来新的治疗选择。
相较同类药物，呋喹替尼具有更显著的疗效。目前，我国CRC治疗指南指定三线治疗结直肠癌的I级推荐药物为呋喹替尼、瑞戈非尼和西妥昔单抗，其中，呋喹替尼和瑞戈非尼靶点相同。尽管公司并未就呋喹替尼与瑞戈非尼进行头对头对照临床试验，但是比较各个试验的临床结果，FRESCO研究的数据优于瑞戈非尼在亚洲开展的CONCUR研究和在全球开展的CORRECT研究。此外，瑞戈非尼获得批准时，其FDA标签上具有肝毒性警告，而呋喹替尼在脱靶毒性、肝毒性和耐受性方面表现出更高的安全性，因此在疗效和安全性方面均具有更为显著的临床优势。
呋喹替尼已成为三线结直肠癌市场领导者。呋喹替尼和瑞戈非尼是唯二获批并纳入国家医保药品目录中三线治疗结直肠癌的药品。此外，LONSURF（朗斯弗）是一种核苷代谢及胸苷磷酸化酶抑制剂，于中国获批用于三线治疗结直肠癌，但并未纳入国家医保药品目录。尽管呋喹替尼相比瑞戈非尼上市时间较晚，但是凭借其更优异的疗效和安全性，市场规模不断扩大，年中国销售额达到万美元，同比增长%。根据IQVIA在中国30医院的调研数据显示，年第四季度和年第二季度呋喹替尼的市占率分别达到39%和43%，处于市场领导地位。同时，呋喹替尼成功续约年国家医保药品目录，未来有望进一步实现产品放量。
凭借较好的安全性，呋喹替尼的联用疗法有望进一步向前线治疗推进。由于脱靶毒性，现有的VEGFR抑制剂与化疗联合治疗可能会产生较大毒性，因此第一代VEGFR抑制剂很少与其他疗法联用，潜力受到限制，而考虑到呋喹替尼的安全性和较高选择性，有望与化疗、靶向疗法和免疫疗法联用。因此，目前公司还在开展联合紫杉醇二线治疗胃癌以及联合PD-1治疗多种实体瘤的临床试验。未来伴随临床的逐步推进，适应症将进一步拓展，并有望进一步向前线治疗推进，扩大患者人群。3LCRC全球多中心临床达到终点，上市后有望提高公司盈利能力。为进一步拓展全球市场，公司开展了呋喹替尼治疗难治转移性结直肠癌的全球III期注册临床FRESCO-2，在14个国家开设临床中心，共招募名患者，其临床结果已于年9月在ESMO会议上公布。数据显示，与安慰剂相比，呋喹替尼疗法在主要终点总生存期和关键次要终点无进展生存期均达到具有统计学意义和临床意义的显著延长。具体而言，名接受呋喹替尼治疗的患者的mOS和mPFS分别为7.4个月和3.7个月，而名安慰剂组患者的mOS和mPFS分别为4.8个月和1.8个月。安全性方面，≥3级不良事件发生率呋喹替尼组与安慰剂组分别为62.7%和50.4%，展现出较好的安全性和疗效。凭借该数据，公司预计将于近期向FDA递交NDA申请，未来呋喹替尼在全球上市后，公司收入将迎来较大的增长空间。
2.2索凡替尼：具有独特抗肿瘤血管生成和免疫侵袭的双靶点
索凡替尼具有多重靶点。索凡替尼是能够同时靶向血管内皮生长因子受体（VEGFR1/2/3）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR1）和刺激因子-1受体（CSF-1R）的小分子抑制剂，其中，VEGFR和FGFR信号通路均可介导肿瘤血管生成，而CSF-1R信号通路促进将M2巨噬细胞吸引至肿瘤微环境，巨噬细胞能够分泌促血管生长因子及释放免疫抑制细胞因子，从而调节肿瘤微环境至免疫抑制状态，导致肿瘤细胞成功实现“逃逸”。因此，索凡替尼通过同时靶向这些靶点能够抑制血管生成并同时促进人体对肿瘤细胞的免疫应答，有望增强PD-1抗体的抗肿瘤活性。
索凡替尼采取了差异化的临床开发及全球化的管线布局。截至目前，索凡替尼已经年和年获批2项适应症，分别为非胰腺神经内分泌瘤和胰腺神经内分泌瘤。为了进一步拓展患者群体，公司持续布局新适应症，其中，索凡替尼与PD-1抑制剂联合治疗NET的临床试验已进入注册阶段，联合治疗多种实体瘤的临床试验也已进入后期概念验证阶段。海外方面，索凡替尼在日本进行的针对NET的临床试验已进入注册阶段，在美国和欧洲的注册临床正处于与监管的沟通阶段，已获得FDA“孤儿药资格”与2项“快速通道资格”资格认定。
中国NET市场具有较大潜力。神经内分泌瘤（NET）是起源于人体神经内分泌系统的特化细胞，具有产生激素的内分泌细胞和神经细胞的特质。NET产生于身体的各个部位，通常分为胰腺NET或其他NET，约65-75%的NET起源于胃肠道及胰腺，25-35%源于肺部或支气管，另外20%-30%源于其他器官或未知来源。我国年约有7.13万名新确诊NET患者，其中6.11万例为非胰腺病例，0.91万例为胰腺病例。与其他肿瘤相比，NET患者有相对较长的生存期，因此，虽然发病率不高，但是存在相对大量的NET患者，中国NET市场规模预计将由年的60亿美元上升至年的亿美元。
索凡替尼是目前唯一一款可以治疗所有类型的晚期NETs的药物。NET类型较多，可能是释放出引起腹泻及潮红等症状的激素及肽的功能性肿瘤，也可能是无症状的非功能性肿瘤。早期NET通常是功能性，可以用生长抑素类似物皮下注射治疗，这种治疗方法在中国已获批准且纳入报销，可减轻症状及减慢NET的生长，但对缩小肿瘤的疗效有限。晚期NET生长更快，根据年中国胰腺神经内分泌肿瘤诊疗指南，对于局部不可切除和转移性pNET，治疗包括奥曲肽、依安络肽等生长抑素类似物（SSAs），化疗、放疗如肽受体放射性核素治疗（PRRT），以及依维莫司和舒尼替尼和索凡替尼的靶向治疗。然而，截至目前，仅有索凡替尼可以治疗所有类型的NETs。
索凡替尼治疗npNET的疗效已在临床得到验证。公司在中国开展的III期临床试验SANET-ep研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，共入组名1级及2级晚期非胰腺NET患者，随机按照2:1的比例分成索凡替尼组和安慰剂组，由于疗效较好，临床中期分析时已达到预设主要终点PFS，因此提前终止研究，递交上市申请。临床结果显示，索凡替尼组的mPFS为9.2个月，而安慰剂组患者为3.8个月，疗效较为显著，并且同时具备良好的安全性和耐受性。
索凡替尼治疗pNET的疗效已在临床得到验证。公司在中国开展对低度或中度晚期pNET患者的III期临床试验SANET-p研究。在此研究中，患者随机按2:1的比例，在28天治疗周期内，接受每天口服一次mg索凡替尼或安慰剂。主要终点是PFS。临床结果显示：索凡替尼治疗组患者的中位PFS为10.9个月，而安慰剂组患者为3.7个月，安全性可控，耐受性良好。
索凡替尼进入医保后实现快速放量。索凡替尼自年1月起纳入国家医保药品目录，较年标价降价52%，患者自付费降低约80%。随着药物可及性和认知度快速提升，索凡替尼惠及的患者数量大幅增加，与年上半年相比，年上半年接受治疗的患者数量同比增长约%。以价换量的策略也快速提升产品销售额，H1索凡替尼销售收入达到万美元，同比上升69%。索凡替尼将再战出海。在全球布局方面，索凡替尼递交的上市申请于年5月份被FDA拒绝，主要原因为FDA认为当前基于两项成功的中国III期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批，需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验（MRCT）来支持美国获批。目前，公司正在与美国和欧洲监管部门沟通全球多中心临床的设计思路，预计将于近期开展临床试验。我们认为，孤儿药和快速审评通道资格的获得已初步证明索凡替尼有望能够解决海外部分空白的临床需求，符合FDA新药审评的核心标准，未来伴随国际多中心临床试验的推进，索凡替尼对于美国患者的疗效有望进一步得到验证，仍然有望能够获批上市，打开海外市场。
2.3赛沃替尼：中国同类首创且唯一的选择性MET抑制剂
赛沃替尼是一种强效及选择性的MET抑制剂。间质上皮转化因子(MET)是一种受体酪氨酸激酶，c-MET通路正常表达时促进组织的分化与修复，在哺乳类动物的生长发育过程中发挥重要作用。而当其功能出现异常时，将促进肿瘤细胞的增殖与转移，包括肿瘤增长、存活、侵袭、转移、抑制细胞死亡以及肿瘤血管生成，并且被发现与多种肿瘤的耐药性相关。MET的异常活化目前已证实与许多癌症适应症高度相关，包括肾癌、肺癌、胃癌、CRC、食道癌及脑癌等。MET的异常激活可通过非HGF依赖性机制发生，主要包括MET14号外显子跳跃突变、MET扩增、重排和MET蛋白过表达。
赛沃替尼持续完善肺癌布局，海外市场交由阿斯利康负责。赛沃替尼于年获批上市，是中国首个用于治疗MET外显子14跳变的NSCLC患者（发生在3-4%的NSCLC患者）的高选择性口服MET受体酪氨酸激酶（TKI）抑制剂。为进一步拓展适应症，赛沃替尼还在国内开展4项注册性临床研究，包括治疗三代EGFR耐药NSCLC等，有望在年提交NDA，为更多患者带来治疗选择。在海外布局方面，公司已经将赛沃替尼的全球权益授予合作伙伴阿斯利康，目前正在开展3项全球注册研究，有望进一步探索非医保市场。
全球MET市场具有较大潜力。肺癌是全球最常见的癌症，死亡率也位列全部癌症的首位。目前，NSCLC的主流疗法为免疫疗法和靶向治疗，其中，根据美国国家综合癌症网络的指引，对于EGFR和MET突变的NSCLC患者，靶向治疗优于免疫疗法。据估计，新确诊的NSCLC患者中的4.0%至6.0%携带MET基因突变，这部分患者可直接使用MET抑制剂进行治疗。此外，约20%的EGFR耐药患者也被发现存在MET突变。因此，MET抑制剂在肺癌治疗中拥有较为重要的地位，可使用患者人群数量较多。全球小分子MET抑制剂市场规模预计将由年的16亿美元增长至年的亿美元，中国小分子MET抑制剂市场规模预计将从年的2.3亿美元增长至年的48.5亿美元，MET市场具有较大潜力，而赛沃替尼是中国第一种专门针对此等突变患者的疗法，具有良好的市场前景。
赛沃替尼的临床数据于同类药物具有可比性。全球范围内，目前共有3款MET药物获批上市，其中，默克的特泊替尼已在日本和美国获批上市，诺华的卡马替尼在美国获批上市，用于治疗MET外显子14跳跃突变的晚期NSCLC。而国内目前仅有赛沃替尼这一种MET抑制剂获批上市，具有较为显著的先发优势，提高肺癌患者的药物可及性。赛沃替尼在中国开展的II临床研究入组患者为既往接受含铂化疗失败或经医生评估不适合进行标准治疗、MET外显子14跳变且EGFR、ALK、ROS1敏感基因变异阴性，经组织学诊断的局部晚期或转移性NSCLC患者，入组患者平均年龄为68.9岁。在赛沃替尼具有入组患者基线更差的情况下，其ORR和OS等数据与同类可比药物并无显著差异，初步展现出其疗效潜力。
赛沃替尼没有肾毒性，具有更好安全性。肾毒性是多种其他选择性MET抑制剂终止开发的主要原因，第一代选择性MET抑制剂具有良好的临床前数据，展现出高MET选择性及药代动力学和毒理特质，但由于其肾毒性的问题而导致临床进展缓慢。该毒性问题可能是由于早期化合物的某些代谢物的溶解度显著降低，并在肾脏中结晶，导致阻塞性毒性。针对该问题，公司对赛沃替尼采用不同的设计，可以在多类MET畸变中保持高MET抑制特性。在迄今为止的研究中，赛沃替尼未显示任何肾毒性，也没有像早期选择性MET化合物般出现相同的代谢物问题，具备相对较好的安全性和耐受性。
三、在研药物完善肿瘤靶点布局
除了已上市药物，公司仍在持续拓展研发管线，在研药物几乎覆盖整个血液肿瘤光谱，研发梯队较为丰富，并且产品之间有望形成协同效应。
3.1安迪利塞：有潜力成为BIC的PI3Kδ抑制剂
PI3K是肿瘤治疗领域热门靶点，但开发困难重重。磷酸肌醇3-激酶（PI3K）可分为3类，其中研究最广泛的为I类PI3K,此类PI3K由调节亚基p85和催化亚基p组成，其中催化亚基共有α、β、δ、γ四种类型。PI3K是B细胞受体信号通路的关键部分，在细胞增殖、生长、生存和代谢中发挥关键作用。而该通路的异常激活则与肿瘤细胞的增殖相关，已被认为是B细胞介导恶性肿瘤和多种免疫疾病的一个标志，同样也被认为是针对预防或治疗血液癌症、自身免疫及移植器官排斥以及其他相关炎症疾病的药物中具潜力的靶点。截至目前，全球共有5款PI3K抑制剂上市，其中Duvelisib已在国内上市，然而，上市后均被发现大量给药将导致患者产生较为严重的毒副作用，部分收到FDA的黑框警告，或主动/被动撤销适应证上市申请。
与其他PI3Kδ抑制剂相比，HMPL-显示出更高效力和选择性以及更低的毒性。公司开发的HMPL-对PI3Kδ亚型具有优异的选择性，并且保留PI3Kα和PI3Kγ，不抑制PI3Kγ的活性。目前已在临床前研究中显示出相比同类药物更高的效力（在更低的IC50水平下实现抑制活性）和对PI3Kδ亚型的更强选择性：HMPL-在全血水平中的效力较Zydelig强约五倍，且有别于不会抑制PI3Kγ的Copiktra。目前国内PI3Kδ抑制剂市场，仅有石药集团的度维利塞于年3月获批上市，然而FDA于年7月发出警示：度维利塞可能增加患者的死亡风险和严重副作用。HMPL-的现有数据显示其低胃肠道毒性较低，安全性更好，具有Best-in-Class潜力。
HMPL-在I期临床已展现出相比同类药物更好的安全性。3级以上不良事件的出现率低于其他PI3K抑制剂，同时，因不良事件中断治疗的患者比例也远低于同类药物，安全性优势显著。
HMPL-正在推进多项血液肿瘤的临床试验。公司正在临床研究中评估HMPL-对数种血液肿瘤的疗效，包括在中国开展的针对r/r滤泡性淋巴瘤（FL）、r/r边缘区淋巴瘤（MZL）和霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）和在美国开展的r/rNHL。年9月，HMPL-在中国获纳入突破性治疗药物品种，用于治疗r/r滤泡性淋巴瘤，伴随临床的持续推进，该款产品的有效性和安全性有望得到更多数据验证。
中国注册研究已启动，正在积累全球临床差异化数据。HMPL-已于年4月在中国开展了一项单臂、开放标签的单药治疗2L+边缘区淋巴瘤（MZL）和3L+滤泡性淋巴瘤（FL）患者的II期临床试验。研究纳入了约名r/rFL患者及约80名r/rMZL患者，两者均属NHL的亚型之一，研究主要终点是ORR。该研究正在中国超过35个临床试验中心进行，并预期约于年底完成FL队列的患者招募及于年上半年完成MZL队列的患者招募。中国Ib期扩展研究结果显示HMPL-具有良好的耐受性和可控的毒性，有望于年递交上市申请。
3.2索乐匹尼布：有潜力成为首种治疗血液癌症的选择性Syk抑制剂
HMPL-是一种新型、高选择性靶向Syk的口服抑制剂。Syk是B细胞信号通路的关键酪氨酸激酶，在造血细胞中，Syk透过活化膜受体吸收到细胞内膜，然后与受体的细胞内区域结合，从而进一步引发下游细胞内信号，包括PI3Kδ、BTK及磷脂酶C-y2等，以调节B细胞增殖、增长、分化、归巢、存活、成熟及免疫反应。此外，Syk不仅涉及淋巴细胞调节，亦涉及非淋巴细胞（如肥大细胞、巨噬细胞及嗜硷性粒细胞）的信号传导，产生不同的免疫功能，如脱粒以释放免疫活性物质，引发免疫反应及疾病。因此，Syk目前已成为多种亚型B细胞淋巴瘤或相关自免疾病的热门治疗靶点。
HMPL-在自身免疫性疾病及血液肿瘤中进行同步探索。目前公司正在澳洲、美国、欧洲及中国进行HMPL-作为单药疗法的多项临床试验，其中免疫性血小板减少症（ITP）注册研究已在中国启动，且于中国获纳入突破性治疗药物品种。随着临床持续推进，HMPL-有望于年递交上市申请。
研究显示HMPL-具有较好的疗效以及较高的安全性。由于慢病治疗需要长期服药，因此对于药物安全性的要求较高，不容许出现严重毒副反应。因此，公司在开发HMPL-时针对安全性做了较多工作，包括将其设计为在组织中的药物暴露量相比全血水平更高等，具有独特的药代动力学特质，在临床前研究中也已展现出良好的耐受性。疗效方面，此前治疗r/rITP的I/II期研究结果显示，患者的总应答率为80%，持续应答率为40%，试验入组的患者均已接受过大量治疗，有望为患者带来更多的治疗选择。
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