新民晚报讯（记者马亚宁）恒瑞医药本月中旬宣布，其自主研发的1类新药海曲泊帕乙醇胺片，用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）获得美国FDA授予孤儿药资格；上周，肿瘤领域创新研究和临床开发者凡恩世公司也宣布，其治疗小细胞肺癌SCLC双抗药物PT获得FDA孤儿药认定……在上海张江科学城，一批创新药企正在瞄准“孤儿药”赛道，开辟中国创新药“出海”新航道。
孤儿药（Orphandrug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。记者从恒瑞制药了解到，海曲泊帕乙醇胺片治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获得孤儿药资格认定后，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
作为中国创新药出海的新航道，近年来张江创新药企业项目获得FDA“孤儿药”资格的企业并不少。今年4月，君实生物宣布由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗小细胞肺癌（SCLC）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。这是特瑞普利单抗获得的第五项孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤及食管癌已分别获得FDA孤儿药资格认定。
和黄医药、和誉生物、泽璟制药……在美国FDA“孤儿药”资格名单中，越来越多地出现来自上海张江的创新药企业，其涉及的罕见病领域包括胃癌、骨髓纤维化、胰腺神经内分泌肿瘤、滤泡性淋巴瘤等各个领域，有的企业甚至还拥有多项“孤儿药”。例如，亚盛医药在研的两款产品，累计获得8项孤儿药资格认定；璎黎药业自主研发的抗肿瘤新药林普利司片拥有三项孤儿药资质。年5月，我国国家药品监督管理局正式受理林普利司片的新药上市申请。
