白血病是严重威胁小儿生命和健康的疾病之一，近日，北京经开区企业CAR-T新药进入I期临床阶段，治疗急性淋巴细胞白血病试验数据亮眼。
近日，北京经开区企业YTSW（企业代称）收到医院关于受试者回输的反馈，CAR-T-19注射液I期临床试验第1个剂量组第2、3例入组患者回输后14天，骨穿复查报告显示MRD（微小/可测量残留病灶或分子残留病）均为阴性。
值得一提的是，回输后的3个多月里，在医院入组的本期试验首例受试者，多次骨穿复查也一直显示MRD阴性完全缓解。按照目前进度，预计于明年上半年完成该项临床试验。
随着相关研究的有序推进，企业在CAR-T赛道的首发产品——CAR-T-19注射液针对CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的I期临床试验，在医院、医院先后完成第1个剂量组的3例患者给药，并取得了积极进展。
嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）为经过基因改造以产生人工抗原受体的T细胞，其赋予T细胞靶向特定蛋白质的新能力。本次临床试验为：CAR-T-19（抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞）注射液治疗25岁（含）以下CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病的单臂、开放的Ⅰ期临床研究。其主要研究目的为评估CAR-T-19治疗CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）受试者的安全性、耐受性，以及为后续临床研究推荐剂量（RD）。
企业相关负责人：“放眼国内细胞免疫治疗市场，已上市的CAR-T系列产品适应症皆为淋巴瘤，目前并没有适应症为B-ALL的上市CAR-T产品。”
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企业表示，CAR-T-19注射液将有望为B-ALL患者带来新的曙光。尤其令人期待的是，该产品关键技术和材料不依赖于国外进口，完全依托企业独立自主的基因载体及细胞生产平台，系国内本地开展的研究与临床转化，一方面符合国家的监管要求，另一方面将有望在达到同等甚至更优疗效基础上有效降低生产成本，让更多患者受益。
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记者：田艳*
